Naglazyme

1 ml šķīduma satur 1 mg galsulfāzes. Preparāts satur nātriju.

Darbība

Zāles, kas ietekmē gremošanas traktu un vielmaiņas produktus. MPS VI ir neviendabīgs un daudzsistēmisks traucējums, kam raksturīgs 4-sulfatāzes-N-acetilgalaktozamīna deficīts - lizosomu hidrolāze, kas katalizē galīgo glikozaminoglikāna sulfāta dermatāna sulfāta atlikumu hidrolīzi. Samazināta vai enzīmu aktivitātes trūkums izraisa dermatāna sulfāta uzkrāšanos daudzu veidu šūnās un audos. Terapijas pamatojums ir fermentatīvās aktivitātes atjaunošana, kas ir pietiekama, lai hidrolizētu uzkrāto substrātu un novērstu tā turpmāku uzkrāšanos. Cmax bija 2357 (± 1560) ng / ml, vidējā T0,5 eliminācijas fāzē 24. nedēļā bija 22,8 (± 10,7) minūtes. Galsulfāzei tiek veikta peptīdu hidrolīze. Galsulfāzes izdalīšanās caur nierēm maz veicina zāļu izvadīšanu no organisma.

Devas

Ārstēšana ir jāsāk pēc iespējas agrāk, pirms parādās neatgriezeniski slimības klīniskie simptomi. Ārstēšana jāveic ārsta uzraudzībā, kuram ir pieredze MPS VI vai citu iedzimtu vielmaiņas slimību ārstēšanā. Naglazyme jāievada piemērotā klīniskā vidē ar tūlītēju piekļuvi dzīvību atbalstošām iekārtām dzīvībai bīstamu ārkārtas situāciju ārstēšanai. Ieteicamā galsulfāzes deva ir 1 mg / kg ķermeņa svara. ievada reizi nedēļā intravenozas infūzijas veidā 4 stundu laikā.Īpašas pacientu grupas. Gados vecāki cilvēki: Preparāta drošība un efektivitāte nav noteikta, un nav ieteikumu par alternatīvu dozēšanas shēmu. Nieru un aknu darbības traucējumi: Preparāta drošība un efektivitāte nav novērtēta, un nav ieteikumu par alternatīvu devu shēmu šiem pacientiem. Bērni un pusaudži: nav īpašu noteikumu, kas būtu jāņem vērā, ievadot preparātu šai pacientu grupai. Lietošanas metode: Sākotnējo infūzijas ātrumu var pielāgot tā, lai aptuveni 2,5% no kopējā šķīduma tiktu ievadīti 1 stundas laikā, bet atlikušais tilpums (aptuveni 97,5%) tiktu ievadīts nākamo 3 stundu laikā. sver mazāk par 20 kg, apsveriet iespēju izmantot 100 ml infūzijas maisiņus. Šajā gadījumā infūzijas ātrums (ml / min) jāsamazina tā, lai kopējais infūzijas ilgums nebūtu mazāks par 4 stundām.

Indikācijas

Ilgstoša enzīmu aizstāšana pacientiem ar apstiprinātu VI tipa mukopolisaharidozes diagnozi (MPS VI; N-acetilgalaktozamīna 4-sulfatāzes deficīts; Maroteaux-Lamy sindroms). Ārstēšanas pamats ir mazu pacientu, kas jaunāki par 5 gadiem, ārstēšana ar smagu slimību, lai gan pacienti, kas jaunāki par 5 gadiem, centrālās 3. fāzes pētījumā nepiedalījās. Par pacientiem, kas jaunāki par 1 gadu, ir ierobežoti dati.

Kontrindikācijas

Akūta vai dzīvībai bīstama paaugstināta jutība pret aktīvo vielu vai jebkuru no palīgvielām, ja paaugstinātu jutību nevar kontrolēt.

Piesardzības pasākumi

Jāievēro piesardzība, ārstējot un ārstējot pacientus ar ierobežojošu plaušu slimību, vai arī rūpīgi jāuzrauga antihistamīna un citu sedatīvu līdzekļu lietošana. Jāapsver pozitīva elpceļu spiediena izmantošana miega laikā un traheostomijas iespēja klīniski piemērotās situācijās. Zāļu infūziju var būt nepieciešams atlikt pacientiem ar akūtu febrilu slimību vai ar elpošanas traucējumiem. Tā kā ir iespējamas ar infūziju saistītas reakcijas (IAR), ar kurām saprot visas nevēlamās reakcijas, kas rodas infūzijas laikā vai pirms infūzijas dienas beigām, pacientiem ieteicams premedicēt ar antihistamīna līdzekļiem kopā ar pretdrudža līdzekļiem. vai bez tiem, apmēram 30-60 min. pirms preparāta infūzijas uzsākšanas, lai samazinātu IAR simptomu risku. Ja Jums ir viegli vai mēreni IAR simptomi, apsveriet ārstēšanu ar antihistamīna līdzekļiem un paracetamolu un / vai samaziniet infūzijas ātrumu līdz mazāk nekā pusei no atbildes reakcijas ātruma. Atsevišķu smagu IAR simptomu gadījumā infūzija jāpārtrauc, līdz simptomi izzūd, un jāapsver ārstēšana ar antihistamīna līdzekļiem un paracetamolu. Infūziju var atsākt ar 50% -25% no ātruma, ar kādu tā reaģēja. Lai atkārtotu mērenus IAR simptomus vai atkārtotu ārstēšanu pēc atsevišķiem smagiem IAR simptomiem, apsveriet premedikāciju (ar antihistamīna līdzekļiem un paracetamolu un / vai kortikosteroīdiem) un samaziniet infūzijas ātrumu līdz 50% -25% no iepriekšējās atbildes reakcijas ātruma. Iespējamas nopietnas alerģiska tipa paaugstinātas jutības reakcijas, ja tās rodas, ieteicams nekavējoties pārtraukt preparāta lietošanu un ieviest atbilstošu ārstēšanu. Jāievēro piemērojamie noteikumi, kā rīkoties ārkārtas situācijā. Pacienti, kuriem zāļu infūzijas laikā ir bijusi alerģiska reakcija, atkārtoti jāizmēģina ar īpašu piesardzību; Lietošanas laikā jābūt klāt speciāli apmācītam medicīniskajam personālam un pieejamajam reanimācijas aprīkojumam (ieskaitot adrenalīnu). Šī akūtā vai potenciāli dzīvībai bīstamā paaugstināta jutība, kuru nevar kontrolēt, ir kontrindikācija zāļu atkārtotai pārbaudei. Preparāts satur nātriju - pacientiem ar diētu ar ierobežotu nātrija saturu jābūt piesardzīgiem. Muguras smadzeņu saspiešana, arī dzemdes kakla rajonā, ar sekojošu mielopātiju ir zināma un nopietna komplikācija, ko var izraisīt MPS VI - pacienti jāuzrauga, vai nav muguras smadzeņu saspiešanas pazīmju un simptomu (muguras sāpes, paralīze zem spiediena punkta, nesaturēšana). urīns un izkārnījumi) un, ja nepieciešams, saņem atbilstošu aprūpi.

Nevēlama darbība

Ļoti bieži: faringīts, gastroenterīts, arefleksija, galvassāpes, konjunktivīts, radzenes necaurredzamība, ausu sāpes, dzirdes traucējumi, hipertensija, aizdusa, aizlikts deguns, sāpes vēderā, nabas trūce, vemšana, slikta dūša, sejas tūska, izsitumi nātrene, nieze, sāpes, sāpes krūtīs, drebuļi, savārgums, drudzis, locītavu sāpes. Bieži: krampji, hipotensija, apnoja, klepus, elpošanas mazspēja, astma, bronhu spazmas, eritēma. Nav zināms: anafilaktiska reakcija, šoks, parestēzija, bradikardija, tahikardija, cianoze, bālums, balsenes tūska, hipoksija, ātra elpošana.

Grūtniecība un zīdīšanas periods

Zāles nedrīkst lietot grūtniecības laikā, ja vien tas nav absolūti nepieciešams. Ārstēšanas laikā ar preparātu jāpārtrauc zīdīšana. Reproduktīvie pētījumi, kas veikti ar žurkām un trušiem, kuri saņēma zāles devās līdz 3 mg / kg / dienā, neliecināja par zāļu izraisītu auglības traucējumiem vai kaitīgu ietekmi uz augli.

Preparāts satur vielu: galsulfāzi