Fabrazyme

1 flakons satur 5 mg vai 35 mg beta agalsidāzes.

Darbība

Agalsidāzes beta - cilvēka α-galaktozidāzes A rekombinantā forma, kas iegūta ar rekombinantās DNS tehnoloģijas palīdzību, izmantojot ķīniešu kāmju olnīcu šūnu kultūru (rekombinantās formas aminoskābju secība, kā arī to kodējošā nukleotīdu secība ir identiska α-galaktozidāzes dabiskajai formai). Tas ir ferments, kas katalizē GL-3 hidrolīzi. Tās aktivitātes trūkums Fabri slimības gaitā izraisa GL-3 uzkrāšanos daudzu veidu šūnās, ieskaitot endotēlija un parenhīmas šūnas. Ārstēšana ar šo preparātu ievērojami samazina GL-3 nogulsnes nierēs, sirdī un ādā. Pēc intravenozas ievadīšanas beta agalsidāze ātri tiek izvadīta no asinsrites un tiek absorbēta asinsvadu endotēlija šūnu un parenhīmas šūnu lizosomās. T0,5 eliminācijas fāzē ir 45-100 min.

Devas

Intravenozi. Ārstēšana jāveic ārstiem, kuriem ir pieredze pacientu ar Fabri slimību vai citām iedzimtām vielmaiņas slimībām ārstēšanā. Ieteicamā deva ir 1 mg / kg ķermeņa svara. reizi 2 nedēļās Dažiem pacientiem pēc sākotnējās devas 1 mg / kg. ik pēc 2 nedēļām 6 mēnešus deva 0,3 mg / kg lieto ik pēc 2 nedēļām, var atbalstīt GL-3 nogulumu samazināšanos noteiktos šūnu tipos; tomēr šo novērojumu ilgtermiņa klīniskā nozīme nav pierādīta. Īpašas pacientu grupas. Pacientiem ar nieru mazspēju devas pielāgošana nav nepieciešama. Pētījumi ar pacientiem ar aknu mazspēju nav veikti. Pacientiem, kas vecāki par 65 gadiem, drošība un efektivitāte nav pierādīta; pašlaik nevar ieteikt nekādu devu režīmu. Bērni 0-7 gadu vecumā nav pētīti, un zāļu drošība un efektivitāte šajā vecuma grupā nav noteikta; nevar ieteikt nekādu devu režīmu. Bērniem no 8 līdz 16 gadu vecumam deva nav jāpielāgo. Dāvināšanas veids. Pulveris infūziju šķīduma koncentrāta pagatavošanai jāizšķīdina ar ūdeni injekcijām, pēc tam atšķaida ar 0,9% nātrija hlorīda intravenozo šķīdumu un jāievada intravenozas infūzijas veidā. Sākotnējais infūzijas ātrums nedrīkst pārsniegt 0,25 mg / min (15 mg / h). Ja pacients labi panes zāles, infūzijas ātrumu var pakāpeniski palielināt ar sekojošām infūzijām. Mājas infūzijas var apsvērt pacientiem, kuri tos labi panes. Pacientiem, kuriem mājas infūzijas laikā rodas nevēlamas reakcijas, infūzija nekavējoties jāpārtrauc un jāmeklē veselības aprūpes speciālista uzmanība. Turpmāko infūziju veikšanai var būt nepieciešami klīniski apstākļi. Devas un infūzijas ātrums mājās jāsaglabā nemainīgs, un tos nedrīkst mainīt bez veselības aprūpes speciālista uzraudzības.

Indikācijas

Ilgstoša enzīmu aizstājterapija pacientiem ar apstiprinātu Fabry slimības diagnozi (α-galaktozidāzes A deficīts). Zāles ir paredzētas pieaugušajiem, pusaudžiem un bērniem vecumā no 8 gadiem.

Kontrindikācijas

Dzīvībai bīstama paaugstināta jutība (anafilaktiska reakcija) pret aktīvo vielu vai jebkuru no palīgvielām.

Piesardzības pasākumi

Beta agalsidāze (r-hαGAL) ir rekombinants proteīns, tāpēc IgG antivielu attīstība var būt sagaidāma pacientiem ar nelielu enzīmu aktivitāti vai bez tās; IgG antivielas pret r-hαGAL vairumam pacientu parasti attīstās 3 mēnešu laikā pēc pirmās preparāta ievadīšanas. Pacientiem ar antivielām pret r-hαGAL ir paaugstināts ar infūziju saistītu reakciju risks, un šādiem pacientiem jāievēro piesardzība, atkārtoti ievadot beta agalsidāzi; jāuzrauga antivielu līmenis. Vieglu vai mērenu ar infūziju saistītu reakciju gadījumā zāļu ievadīšanas ātrumu var samazināt līdz 10 mg / h un / vai premedicēt ar antihistamīna līdzekļiem, paracetamolu, ibuprofēnu un / vai kortikosteroīdiem. Tāpat kā lietojot citas intravenozi olbaltumvielas saturošas zāles, var rasties alerģiska tipa paaugstinātas jutības reakcijas; smagu alerģisku vai anafilaktisku reakciju gadījumā preparāta lietošana nekavējoties jāpārtrauc un jāsāk atbilstoša ārstēšana. Beta agalsidāzes terapijas ietekme uz nierēm pacientiem ar progresējošu nieru slimību var būt ierobežota.

Nevēlama darbība

Ļoti bieži: galvassāpes, parestēzija, slikta dūša, vemšana, drebuļi, pireksija, aukstuma sajūta. Bieži: nazofaringīts, reibonis, miegainība, hipestēzija, dedzinoša sajūta, letarģija, ģībonis, pastiprināta asarošana, troksnis ausīs, perifēra reibonis, tahikardija, sirdsklauves, bradikardija, pietvīkums, hipertensija, bālums hipotensija, karstuma viļņi, aizdusa, aizlikts deguns, sasprindzinājums kaklā, sēkšana, klepus, elpas pasliktināšanās, sāpes vēderā, sāpes vēdera augšdaļā, diskomforta sajūta vēdera augšdaļā, diskomforts vēderā, orāla hipoestēzija, caureja, nieze, nātrene, izsitumi, eritēma, ģeneralizēta nieze, angioneirotiska tūska, sejas tūska, makulopapulāri izsitumi, sāpes ekstremitātēs, muskuļu sāpes, muguras sāpes, muskuļu spazmas, locītavu sāpes, muskuļu sasprindzinājums, muskuļu un skeleta stīvums, nogurums, diskomforts krūtīs, karstuma sajūta , nogurums, ekstremitāšu pietūkums, sāpes krūtīs, astēnija, sāpes, sejas pietūkums, hipertermija. Retāk: rinīts, hiperestēzija, trīce, acu nieze, acu hiperēmija, ausu pietūkums, ausu sāpes, sinusa bradikardija, perifēra saaukstēšanās, bronhu spazmas, rīkles un rīkles sāpes, rinoreja, ātra elpošana, sastrēgums augšējos traktos Elpošanas trakta traucējumi, dispepsija, disfāgija, cianozes marmorēšana, eritematiski izsitumi, izsitumu nieze, ādas krāsas maiņa, diskomforts ādā, muskuļu un skeleta sistēmas sāpes, karstuma un aukstuma sajūta, gripai līdzīgi simptomi, sāpes infūzijas vietā, reakcijas infūzijas vietā, tromboze injekcijas vietā, slikta pašsajūta, pietūkums. Nav zināms: anafilaktoīdā reakcija, hipoksija, leikocitoklastiskais vaskulīts, samazināta asiņu oksigenācija. Lielāko daļu ar zālēm saistīto blakusparādību var saistīt ar IgG antivielu veidošanos un / vai komplementa aktivāciju. IgE antivielas tika atklātas nelielam skaitam pacientu. Drošības profils bērniem (> 7 gadu vecumam) un pusaudžiem neatšķiras no pieaugušajiem novērotā.

Grūtniecība un zīdīšanas periods

To nedrīkst lietot grūtniecības laikā, ja vien tas nav absolūti nepieciešams (nav pietiekamu datu par zāļu lietošanu grūtniecēm). Beta agalsidāzes bāze var nonākt mātes pienā. Tā kā nav datu par ietekmi uz zīdaiņiem, ārstēšanas laikā ar preparātu barošana jāpārtrauc.

Komentāri

Lietošanas dienā var rasties reibonis, miegainība un ģībonis, kas var ierobežot spēju vadīt transportlīdzekļus vai apkalpot mehānismus. Uzglabājiet zāles 2-8 ° C temperatūrā.

Mijiedarbība

Zāles nedrīkst lietot kopā ar hlorokvīnu, amiodaronu, monobenzonu vai gentamicīnu, jo pastāv intracelulārās α-galaktozidāzes aktivitātes inhibīcijas risks. Ņemot vērā beta agalsidāzes metabolismu, šķiet, ka tas nav iesaistīts zāļu mijiedarbībā, ko ietekmē citohroms P450.

Preparāts satur vielu: beta agalsidāze