Trešdiena, 2013. gada 17. jūlijs. Tas ir zinātnes sasniegums, kas prasa 15 gadus ilgus pētījumus, bet jau sniedz pirmos rezultātus. Itālijā trīs gadus ar gēnu terapiju ārstēja sešus bērnus ar retām un neārstējamām slimībām, un tie jau uzrāda lielu progresu.
AIDS vīrusu var izmantot divu nopietnu iedzimtu slimību ārstēšanai. 1996. gadā itāļu zinātnieks atklāja, ka tas ir iespējams, un pēc daudzu gadu pētījumu un miljoniem Telethon investīciju sākotnējā terapija sešus bērnus atdzīvina.
Divu pētījumu, kas publicēti žurnālā Science un ko veic San Raffaele Telethon gēnu terapijas institūts (TIGET) Itālijā, panākumi liecina, ka šī ārstēšana šobrīd ir efektīva pret divām nopietnām ģenētiskām slimībām: metachromatisko leikodistrofiju un Wiskott sindromu. -Aldrihs.
Bērni, kas ārstēti ar šo paņēmienu šajā institūtā, ir: Mohammads no Libānas (foto, pa kreisi), Džovanni un Jēkabs no ASV, Kamal, no Ēģiptes, Samuel, no Itālijas (foto) un Canalp, no Turcijas.
Trīs no viņiem cieta no metamromatiskās leikodistrofijas un trim bija Wiskott-Aldrich sindroms, un visi seši atguvās, pateicoties gēnu terapijai: viņi var dzīvot normālu dzīvi un apmeklēt skolu.
Lai arī tās ir divas dažādas slimības, ārstēšana ir vienāda: cilmes šūnas tiek ekstrahētas no pacientu kaulu smadzenēm, ar tām manipulē laboratorijā, pievienojot modificētu HIV vīrusu (tik tikko saglabā 2–4% no sākotnējā genoma) lai labotu ģenētisko defektu, kas viņiem izraisa slimības, un tos atkal ievada pacientu ķermenī.
Tādējādi tiek panākts, ka bērnu kaulu smadzenes parādās pilnībā aizstātas ar jaunajām šūnām un viņi sāk atveseļoties.
"Trīs gadus pēc klīniskās izpētes sākuma pirmajos sešos pacientiem iegūtie rezultāti ir ļoti iepriecinoši: terapija ir ne tikai droša, bet arī efektīva un spējīga mainīt šo nopietno slimību klīnisko vēsturi, " sacīja Luigi Naldini, direktors TIGET.
Viņa kolēģi uzskata, ka atklājums paver ceļu jaunām terapijām citu slimību ārstēšanai nākotnē.
Avots:
Tags:
Glosārijs Zāles Savādāk
AIDS vīrusu var izmantot divu nopietnu iedzimtu slimību ārstēšanai. 1996. gadā itāļu zinātnieks atklāja, ka tas ir iespējams, un pēc daudzu gadu pētījumu un miljoniem Telethon investīciju sākotnējā terapija sešus bērnus atdzīvina.
Divu pētījumu, kas publicēti žurnālā Science un ko veic San Raffaele Telethon gēnu terapijas institūts (TIGET) Itālijā, panākumi liecina, ka šī ārstēšana šobrīd ir efektīva pret divām nopietnām ģenētiskām slimībām: metachromatisko leikodistrofiju un Wiskott sindromu. -Aldrihs.
Bērni, kas ārstēti ar šo paņēmienu šajā institūtā, ir: Mohammads no Libānas (foto, pa kreisi), Džovanni un Jēkabs no ASV, Kamal, no Ēģiptes, Samuel, no Itālijas (foto) un Canalp, no Turcijas.
Trīs no viņiem cieta no metamromatiskās leikodistrofijas un trim bija Wiskott-Aldrich sindroms, un visi seši atguvās, pateicoties gēnu terapijai: viņi var dzīvot normālu dzīvi un apmeklēt skolu.
Lai arī tās ir divas dažādas slimības, ārstēšana ir vienāda: cilmes šūnas tiek ekstrahētas no pacientu kaulu smadzenēm, ar tām manipulē laboratorijā, pievienojot modificētu HIV vīrusu (tik tikko saglabā 2–4% no sākotnējā genoma) lai labotu ģenētisko defektu, kas viņiem izraisa slimības, un tos atkal ievada pacientu ķermenī.
Tādējādi tiek panākts, ka bērnu kaulu smadzenes parādās pilnībā aizstātas ar jaunajām šūnām un viņi sāk atveseļoties.
"Trīs gadus pēc klīniskās izpētes sākuma pirmajos sešos pacientiem iegūtie rezultāti ir ļoti iepriecinoši: terapija ir ne tikai droša, bet arī efektīva un spējīga mainīt šo nopietno slimību klīnisko vēsturi, " sacīja Luigi Naldini, direktors TIGET.
Viņa kolēģi uzskata, ka atklājums paver ceļu jaunām terapijām citu slimību ārstēšanai nākotnē.
Avots:
