Pirmās terapijas pret mugurkaula muskuļu atrofiju (SMA) parādīšanās ir revolūcija SMA slimnieku aprūpē. Galu galā mēs spējam saskarties ar šo nopietno, reto slimību. Tomēr ir jānodrošina, lai terapija būtu pieejama visiem pacientiem neatkarīgi no slimības formas un smaguma pakāpes, debašu "Mugurkaula muskuļu atrofija - klīniskā aina un ārstēšanas iespējas" laikā uzsvēra eksperti. Debašu laikā kā runātājs uzstājās Fonda prezidents Kacper Ruciński.
Debašu organizēšanas iespēja bija Starptautiskais SMA kongress, kas notika 2018. gada 25. un 27. janvārī Krakovā - lielākais zinātniskais notikums vēsturē, kas veltīts tikai mugurkaula muskuļu atrofijai. SMA fonda un SMA Europe kopīgi organizētā organizācija Krakovā piesaistīja vairāk nekā 450 ekspertus no visas pasaules. Kongress notika Eiropas Veselības un pārtikas nekaitīguma komisāra Vytenisa Andriukaita, kā arī Veselības ministrijas un Krakovas pilsētas patronāžā.
Sistēmas diskusijā piedalījās: prof. Dr. hab. med. Marcins Čehs, Veselības ministrijas valsts sekretāra vietnieks; Polijas medicīnas eksperti neiroloģijas un neiromuskulāro slimību jomā prof. Dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Varšavas Medicīnas universitāte), prof. Dr. hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Gdaņskas Medicīnas universitāte) un prof. Dr. hab. med. Barbara Šteinborna (Medicīnas universitāte Poznaņā); pasaulslavenie ārzemju eksperti prof. Dr. med. Enriko Bertīni (Bambino Gesù slimnīca, Roma) un prof. Lorāns Servē, MD (Institut de Myologie, Parīze un CHR Citadelle slimnīca, Lježa); veselības aprūpes sistēmas eksperte Dr. Magdalēna Vladisuka un mūsu fonda prezidente Kacper Ruciński.
Medicīniskais brīnums SMA?
“Mums skaidri jāpasaka, ka medicīnā nav brīnumu. Bet, ja mēs paskatāmies, kā līdz šim izskatījās pacientu ar SMA aprūpe, kur mēs ieteicām tikai rehabilitāciju, pretizgulējumu profilaksi un pacienta atbalstīšanu, zāļu parādīšanās, kas atjauno kustību funkcijas vai ļauj viņiem parādīties pirmo reizi, to var raksturot kā brīnumu . " - atzina prof. Dr. hab. med. Barbara Šteinborna, Polijas bērnu neirologu biedrības prezidente.
Kā atzina Kacper Ruciński, pirmās efektīvās SMA terapijas parādīšanās 2016. gada decembrī pilnībā mainīja pacientu un viņu ģimenes realitāti. "Mums, ģimenēm, tas varbūt nav brīnums, jo to nav, bet tas noteikti ir milzīgs izrāviens un kaut kas tāds, kas mums lika noticēt, ka beidzot varam pārvarēt šo smago, bieži vien letālo slimību."
Nepieciešamība pēc zālēm un savlaicīga diagnoze
Prof. MD Lorāns Servē, kurš rūpējas par pacientiem ar SMA Francijā un Beļģijā un ir ieviesis ārstēšanu vairāk nekā 100 pacientiem, uzsvēra, ka ir ļoti svarīgi, lai starp simptomu novērošanu un diagnozes noteikšanu līdz ārstēšanas sākumam paiet pēc iespējas mazāk laika. “Šīs kavēšanās saīsināšana ir ārkārtīgi svarīga - tāpēc, pirmkārt, izglītojiet ārstus un medicīnas studentus atpazīt SMA, otrkārt, nodrošiniet, lai ārstēšana sāktos pēc iespējas ātrāk, un galu galā veiciet jaundzimušo skrīningu, lai samazinātu diagnozes noteikšanai un lēmumiem par ārstēšanu nepieciešamo laiku. Tas ir tāpēc, ka tas ilgtermiņā pārvērtīsies par ārstēšanas efektivitāti. " - teica prof. Servais.
Prof. Dr. hab. Veselības ministrijas valsts sekretāra vietnieks doktors Marcins Čehs atzina, ka ir priecīgs, ka sākušas parādīties terapijas, kas ļautu mums efektīvi cīnīties ar šo briesmīgo, nāvējošo slimību. No klīnicista viedokļa es vēlētos, lai šīs zāles tiktu kompensētas arī šodien. Diemžēl sistēma tā nedarbojas - mums jāņem vērā daudzi ierobežojumi, arī finansiālie. Mēs nevaram aizmirst, cik maksā zāles, kuras lieto retās slimībās. Tas var ievērojami samazināt manevrēšanas iespējas. Es domāju, ka neapšaubāmi ir nepieciešamas noteiktas izmaiņas veselības aprūpes sistēmā. Tomēr šodien mums ir tāds atlīdzības budžets, kāds mums ir, tāpēc ražotājam ir jāparāda sapratne un ārkārtīgi elastīgi. " - uzsvēra veselības ministra vietnieks.
Vērts zināt
SMA fonds ir vienīgā organizācija Polijā, kas apvieno cilvēkus, kuri cieš no mugurkaula muskuļu atrofijas, un viņu ģimenes. Tas tika izveidots 2013. gadā pēc bērnu ar SMA vecāku iniciatīvas. Fonda mērķis ir veikt visaptverošas aktivitātes cilvēku ar SMA un viņu tuvinieku labā, censties mainīt medicīniskās aprūpes nosacījumus un standartus, palielināt izpratni par slimības esamību un sekām veselībai, finansēt pētījumus un atbalstīt darbības, kuru mērķis ir efektīvas ārstēšanas attīstīšana un nodrošināšana.
