Trešdiena, 2013. gada 24. jūlijs. - Ir izdevies izstrādāt vienkāršāku un efektīvāku metodi gēnu ievietošanai acu šūnās, kas varētu ievērojami paplašināt gēnu terapiju, lai palīdzētu atgūt redzi pacientiem ar noteiktām slimībām, kas izraisa aklumu, ieskaitot iedzimtus defektus. piemēram, pigmenta retinīts, un tādas vecuma slimības kā makulas deģenerācija.
Atšķirībā no pašreizējām procedūrām jaunā procedūra ir ātra un ķirurģiski neinvazīva. Tas sastāv no normālu gēnu pārvadāšanas pa visu tīkleni, lai piegādātu tos grūti sasniedzamām šūnām.
Pēdējo sešu gadu laikā vairākas zinātnieku grupas ir veiksmīgi ārstējušas pacientus, kurus nomoka reta iedzimta acu slimība, taktika injicēt normālu gēnu saturošu vīrusu tieši acs tīklenē ar nepilnīgu gēnu. . Tomēr, neraugoties uz to, ka šis ļoti invazīvais process varētu mūs aicināt domāt, ka tas ir ļoti operatīvs, vīruss ar parasto gēnu nav spējis sasniegt visas tīklenes šūnas, kuras bija nepieciešams salabot.
Adatas pavirzīšana caur tīkleni un dizaina vīrusa ievadīšana aiz tās ir nedaudz bīstama ķirurģiska procedūra. Tomēr ārstiem nav citas alternatīvas, jo neviens vīruss, kas tiek izmantots gēnu transportēšanā un piegādē, citādi nevar iziet cauri visai acij, līdz tas nonāk fotoreceptoros - gaismas jutīgajās šūnās, kas nepieciešamas terapeitiskajiem gēniem.
Pēc 14 gadu ilgas izpētes Deivida Šafera, Kalifornijas universitātes Berkeley universitātes ķīmiskās un biomolekulārās inženierijas profesora un šai universitātei pievienotā Berkeley cilmes šūnu centra direktors, komanda ir ieguvusi vīrusu, ko injicē ar ģenētiskām manipulācijām tikai acs stiklveida humorā, un tas nes gēnus šai grūti pieejamo šūnu populācijai drošā un ķirurģiski neinvazīvā veidā.
Jaunais vīruss darbojas daudz labāk nekā pašreizējās terapijas divu cilvēku deģeneratīvu acu slimību modeļos grauzējiem un var iekļūt pērtiķu acu fotoreceptoru šūnās, kas ir diezgan līdzīgas cilvēkiem.
Šafers un viņa komanda tagad sadarbojas ar ārstiem, lai identificētu pacientus, kuri varētu gūt vislielāko labumu no šīs gēnu ievades tehnikas izmantošanas, un pēc pienācīgas preklīniskās attīstības viņi plāno doties uz klīniskajiem pētījumiem. Vīrusu atbrīvošanai ar gēniem nav nepieciešamas vairāk kā 15 minūtes, tāpēc ir iespējams, ka tad, kad šī metode tiek pareizi apstiprināta, pacienti, kuriem tiek veikta šī procedūra, var atgriezties mājās tajā pašā dienā.
Pētniecības un attīstības darbā piedalījās arī Džons Flanerijs, Lī C. Bīrne, Raiens R. Klimczaks un Meike Visels no Kalifornijas Bērklija universitātes, kā arī Lu Jins un Viljams H. Merigans no Ročesteras universitātes Ņujorkā. Jorka, abas vienības Amerikas Savienotajās Valstīs, un Deniza Dalkara, kura tagad ir Vīzijas institūtā Parīzē, Francijā.
Avots:
Tags:
Dzimums Zāles Skaistums
Atšķirībā no pašreizējām procedūrām jaunā procedūra ir ātra un ķirurģiski neinvazīva. Tas sastāv no normālu gēnu pārvadāšanas pa visu tīkleni, lai piegādātu tos grūti sasniedzamām šūnām.
Pēdējo sešu gadu laikā vairākas zinātnieku grupas ir veiksmīgi ārstējušas pacientus, kurus nomoka reta iedzimta acu slimība, taktika injicēt normālu gēnu saturošu vīrusu tieši acs tīklenē ar nepilnīgu gēnu. . Tomēr, neraugoties uz to, ka šis ļoti invazīvais process varētu mūs aicināt domāt, ka tas ir ļoti operatīvs, vīruss ar parasto gēnu nav spējis sasniegt visas tīklenes šūnas, kuras bija nepieciešams salabot.
Adatas pavirzīšana caur tīkleni un dizaina vīrusa ievadīšana aiz tās ir nedaudz bīstama ķirurģiska procedūra. Tomēr ārstiem nav citas alternatīvas, jo neviens vīruss, kas tiek izmantots gēnu transportēšanā un piegādē, citādi nevar iziet cauri visai acij, līdz tas nonāk fotoreceptoros - gaismas jutīgajās šūnās, kas nepieciešamas terapeitiskajiem gēniem.
Pēc 14 gadu ilgas izpētes Deivida Šafera, Kalifornijas universitātes Berkeley universitātes ķīmiskās un biomolekulārās inženierijas profesora un šai universitātei pievienotā Berkeley cilmes šūnu centra direktors, komanda ir ieguvusi vīrusu, ko injicē ar ģenētiskām manipulācijām tikai acs stiklveida humorā, un tas nes gēnus šai grūti pieejamo šūnu populācijai drošā un ķirurģiski neinvazīvā veidā.
Jaunais vīruss darbojas daudz labāk nekā pašreizējās terapijas divu cilvēku deģeneratīvu acu slimību modeļos grauzējiem un var iekļūt pērtiķu acu fotoreceptoru šūnās, kas ir diezgan līdzīgas cilvēkiem.
Šafers un viņa komanda tagad sadarbojas ar ārstiem, lai identificētu pacientus, kuri varētu gūt vislielāko labumu no šīs gēnu ievades tehnikas izmantošanas, un pēc pienācīgas preklīniskās attīstības viņi plāno doties uz klīniskajiem pētījumiem. Vīrusu atbrīvošanai ar gēniem nav nepieciešamas vairāk kā 15 minūtes, tāpēc ir iespējams, ka tad, kad šī metode tiek pareizi apstiprināta, pacienti, kuriem tiek veikta šī procedūra, var atgriezties mājās tajā pašā dienā.
Pētniecības un attīstības darbā piedalījās arī Džons Flanerijs, Lī C. Bīrne, Raiens R. Klimczaks un Meike Visels no Kalifornijas Bērklija universitātes, kā arī Lu Jins un Viljams H. Merigans no Ročesteras universitātes Ņujorkā. Jorka, abas vienības Amerikas Savienotajās Valstīs, un Deniza Dalkara, kura tagad ir Vīzijas institūtā Parīzē, Francijā.
Avots:
