Retas slimības - novārtā atstāta problēma

Cilvēku, kuri cieš no retām slimībām, stāvoklis bez žēlastības atklāj Polijas veselības aprūpes pakalpojumu trūkumus. Veselības ministrijas neņemot vērā to cilvēku problēmas, kuri cieš no retām slimībām, ir izveidojusies situācija, kad Polija ir viena no retajām valstīm, kur nav nacionālā reto slimību plāna. Gandrīz 3 miljoniem mūsu valsts pilsoņu nav iespējas pienācīgi ārstēties!

Retas slimības ir tās, kuras skar mazāk nekā 5 no 10 000 cilvēku. cilvēki. Līdz šim (pēc dažādiem aprēķiniem) ir aprakstītas apmēram 8000 slimību vienības, kas saskaņā ar iepriekš minēto definīciju ir retas slimības. Šajā grupā ietilpst arī citi cistiskā fibroze, hemofilija, Gošē slimība, Pompes slimība, mukopolisaharidoze, alfa un beta mannozidoze, neiromuskulārā distrofija, amiotrofiskā laterālā skleroze (ALS), multiplā skleroze (MS), Farbija slimība, bumbuļveida skleroze, Pradera-Vilija sindroms, Krabbes slimība , Niemmana-Pika slimība, Džeja-Saha slimība, mugurkaula muskuļu atrofija, Volmena slimība, glikoproteinoze un daudzi citi, bieži maz zināmi apstākļi. 80% reto slimību ir ģenētiskas, taču tās ietver arī netipiskus vēža gadījumus un autoimūnas slimības.

No tiem cieš 350 miljoni cilvēku visā pasaulē. Eiropas Savienības valstīs tie skar 6-8% iedzīvotāju, kas dod 27-36 miljoniem pacientu. Polijā šis skaitlis tiek lēsts 2,5-3 miljonu apmērā.

Likumdošanas nolaidība, zināšanu trūkums, pacientu problēmu neizpratne, grūtības piekļūt mūsdienīgai diagnostikai un ārstēšanai, sistemātiskas rehabilitācijas piedāvāto iespēju neatzīšana un sociālā atbalsta trūkums - tas viss pārvērš diezgan nožēlojamu priekšstatu par realitāti, kurā cilvēki cieš no retas slimības.

Retas slimības - skaitļi nemelo

Vairumā gadījumu šai pacientu grupai nav efektīvas ārstēšanas, taču savlaicīga diagnostika, atbilstoša ārstēšana, rehabilitācija un sociālā aprūpe ne tikai uzlabo dzīves kvalitāti, bet arī paplašina to. Diemžēl Polijā pacienti diagnozi gaida vidēji 3,4 gadus, kas bieži vien ievērojami pasliktina viņu fizisko un garīgo veselību.

Galvenais arguments, kas izmantots, atsakoties no zāļu kompensācijas, ir pietiekamu pierādījumu par to efektivitāti trūkums, jo pētījumi tika veikti ar nelielu pacientu grupu. Un kā viņiem vajadzēja rīkoties, jo tie attiecas uz retām slimībām?

Novēlota diagnoze nozīmē arī novēlotu ārstēšanu. Reto slimību specifika, kā arī novēlota diagnostika nozīmē, ka 30% pacientu, kurus skārušas šīs slimības, mirst pirms 5 gadu vecuma. 40-45% no nāves gadījumiem iestājas pirms 15 gadu vecuma. 10-25% slimnieku pieaugušo arī mirst. 50% no retajām slimībām skar bērnus. Šīs slimības ir 30% hospitalizāciju bērnu slimnīcās. Polijā apmēram 20 tūkstoši. bērniem tiek diagnosticēta reta slimība.

Statistikas dati rāda, ka dažu slimību reta, dažkārt pat individuāla parādība nemaina faktu, ka masveidā tām vajadzētu būt nozīmīgam veselības aprūpes sistēmas elementam. Tas notiek lielākajā daļā Eiropas valstu, bet ne Polijā.

Retas slimības savu īpašo statusu ieguva saskaņā ar Eiropas Savienības tiesību aktiem, kad 1999. gada 29. aprīlī Eiropas Komisija pieņēma Kopienas Rīcības programmu retām slimībām. Eiropas Parlamenta un ES Padomes 1999. gada 16. decembra Regulā Nr. 141/2000 uzsvērts, ka pacientiem, kuri cieš no retām slimībām, jābūt tiesībām uz tādas pašas kvalitātes ārstēšanu kā citiem pacientiem. ES ieteica dalībvalstīm ieviest nacionālās programmas, lai izlīdzinātu ārstēšanas iespējas un sociālos risinājumus šādiem cilvēkiem.

Polijā nav nacionālā reto slimību plāna

Polijas varas iestādes ņēma vērā ES ieteikumus, bet nesāka darbu pie nacionālā plāna. Pirmo šādas programmas versiju 2011. – 2013. Gadā izstrādāja pacientu organizācijas un ārsti, kas specializējušies šo slimību ārstēšanā. Organizācijas, kas saistītas ar Nacionālo reto slimību terapijas forumu - bāreņi, nolēma, ka nacionālajam reto slimību plānam jābūt starpministriju raksturam. Saskaņā ar ES ieteikumiem tas attiecas uz profilaksi, diagnostiku un skrīninga testiem, pacientu reģistra izstrādi, augsti specializētu medicīnisko aprūpi, ārstēšanas finansēšanu, sociālo aprūpi un plaši saprotamu ārstu un sabiedrības izglītību. Projekts tika nodots Veselības ministrijai, kur - neraugoties uz daudzajiem jautājumiem, atgādinājumiem un nepārprotami pausto vēlmi turpināt tā veidotāju sadarbību - tas uz visiem laikiem iestrēga, lai gan ministrijas amatpersonas saka, ka pie tā pastāvīgi strādā. Veselības ministrijas nevērība pret cilvēkiem, kuri cieš no retām slimībām, ir novedusi pie situācijas, kad Polija ir viena no retajām valstīm, kur nav nacionālā reto slimību plāna.

Ārstēšana bez ārstēšanas

Tikai 1% reto slimību ir zāļu piedāvājums. Līdz šim ir izstrādātas 100 zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, ar kurām var ārstēt tikai 76 retas slimības. Farmācijas pasaules pārstāvji apliecina, ka līdz 2020. gadam būs pieejami vēl 200 jauni medikamenti, bet vai tas notiks, to rādīs laiks. Pozitīvi, ka sistemātiski pieaug farmācijas uzņēmumu interese par retu slimību un reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izpēti. Bet tas nav vissvarīgākais.

Polijas pacientus nežēlīgi skar valsts narkotiku politika, kas izmanto QALY koeficientu, kas nosaka maksimālās izmaksas par papildu dzīves gada iegūšanu, kas pielāgots tā kvalitātei, retu slimību gadījumā un reti sastopamu slimību ārstēšanai (HTA). Šīs pieejas dēļ Polija kompensē tikai 14 no 100 pieejamajām zālēm. Tas mūsu valsti ierindo pēdējā pozīcijā ES, aiz Rumānijas (34 narkotikas) un Bulgārijas (38 narkotikas). Galvenais arguments, kas izmantots, atsakoties no zāļu kompensācijas, ir pietiekamu pierādījumu par to efektivitāti trūkums, jo pētījumi tika veikti ar nelielu pacientu grupu. Un kā viņiem vajadzēja rīkoties, jo tie attiecas uz retām slimībām? Un vēl: ja šīs zāles tiek uzskatītas par efektīvām Čehijā, Vācijā un Slovākijā, kāpēc Polijā tiek apšaubīta to efektivitāte?

Bet reto slimību ārstēšanai nepieciešama arī neparastu medicīnisko procedūru izmantošana, piemēram, divu anesteziologu ievietošana pie operāciju galda. Maksātājs šādu iespēju neparedz, tāpēc viņš nemaksās par viena no speciālistiem darbu. Ir daudz līdzīgu piemēru, taču tas nav jautājums. Reto slimību ārstēšanas izdevumu pārvaldību nevar aprobežoties ar naudas, kas iztērēta tikai narkotikām, skaitīšanu (PLN 140 miljoni gadā saskaņā ar narkotiku programmām), bet jāņem vērā arī īpašas medicīniskās procedūras, nepieciešamība izmantot pacientam papildu drošības pasākumus, netipiskas pārsējes utt.

Solīja labas lietas

Īsā rakstā nav iespējams izklāstīt visas problēmas, kas skar pacientus, kuri cieš no retām slimībām. Kad 2013. gada februārī Veselības ministrija saņēma reto slimību valsts plāna projektu, kuru izstrādāja vairāk nekā 40 pacientu organizācijas un 60 nozīmīgi medicīnas profesori, šķita, ka pacientu liktenis var mainīties. Dažas plāna daļas (reģistra izveide, uzziņu centru organizēšana un zāļu kompensācijas uzlabošana) varētu īstenot bez papildu konsultācijām un starpministriju nolīgumiem. Tomēr tas nenotika. Kad mainīsies slimnieku liktenis?

Reģistrācija nepieciešama nekavējoties

Lielākā daļa ārstu visā profesionālajā mūžā nesatiks pacientu ar retu slimību. Turklāt ārsti par retajām slimībām nemācās no medicīnas studijām, jo ​​viņiem nav lekciju par šo tēmu. Tāpēc ir nepieciešams reto slimību reģistrs, lai katrs speciālists meklētājprogrammā varētu ievadīt pacienta simptomus un iegūt pirmo, sākotnējo diagnozi un mājienu, kā rīkoties tālāk. Protams, tas neatrisinās visas diagnostikas problēmas, jo retu slimību gadījumā tas ir ļoti sarežģīti. Dažas retas slimības ir grūti diagnosticējamas, un dažreiz, neskatoties uz centieniem, vispār nav iespējams noteikt diagnozi. Bet ar apmēram 8 tūkstošiem. reto slimību reģistra izvietošana noteikti atvieglotu ārsta diagnozi, un tas ievērojami saīsina ceļu uz ārstēšanas sākšanu. Nepieciešamība pēc reģistra un valsts plāna, kā arī plaša to izmantošanas iespēja ir acīmredzama, apliecinot invaliditāti cilvēkiem ar retām slimībām. Pārāk bieži lēmumu par invaliditāti pieņem cilvēki, kuriem nav ne jausmas, no kā pacients cieš. Ja eksperts dokumentos lasa, ka diēta ir PKU ārstēšanas pamats, viņš neņem vērā pacientu. Nu, jo kas ir šī nopietnā slimība, kurai nepieciešama tikai diēta. Ja būtu reģistrs, vērtētājs to varētu izpētīt un iegūt informāciju, ka invaliditāte pacientam paliks visu mūžu un nav vajadzības viņu piesaistīt komisijai, piemēram, pēc sešiem mēnešiem.