Pacienti ar Fabri slimību priekšlaicīgi mirst kardioloģisku, nefroloģisku un neiroloģisku komplikāciju rezultātā - aicina Fabriju ģimeņu asociācijas prezidente Anna Moskal. Katrs nākamais mēnesis, gads bez naudas atmaksas mums ir nāvessods. Lai lūgumi par ārstēšanas atlīdzināšanu vēlreiz netiktu apmierināti ar oficiālu nežēlību, asociācija sagatavoja arī premjerministram Mateušam Moraveckim aicinājumu, kuru viņi iesniedza kopā ar pacientu parakstiem premjerministra birojā.
Fabrija slimība ir viena no retajām retajām slimībām, kuru var efektīvi ārstēt, piegādājot pacientam trūkstošo fermentu. Ārstēšana jau daudzus gadus ir pieejama visās ES valstīs - izņemot Poliju. Polijā Fabry pacienti turpina mirt šīs slimības komplikāciju rezultātā, lai gan pareiza ārstēšana varētu apturēt tās progresēšanu. Ja tikai tas tika atmaksāts.
- Neatceros, ka kādai citai pacientu grupai būtu tik ilgi jāgaida terapija, kas glābj veselību un dzīvību! Vēl jo vairāk, ka Polijā ar Fabry ir aptuveni 100 pacienti.Katrs nākamais kompensāciju saraksts bez fermentu aizstājterapijas Fabri slimības ārstēšanā mums ir nāvessods - uzsver Fabri slimību ģimeņu asociācijas prezidente Anna Moskal. - Ir pagājuši vairāk nekā 15 gadi kopš mēs sākām kā apvienība, lai atvieglotu efektīvu ārstēšanu Polijas pacientiem ar Fabrija slimību, un 18 gadus kopš fermentu aizstājterapijas reģistrēšanas ES. Tajā laikā mums bija 10 valdības, 8 premjerministri un 10 veselības ministri, un neviens no šiem pēdējiem nav nodarbojies ar Fabri slimības slimnieku milzīgajām ciešanām. Kā pacienti ar retu slimību mēs tiekam pastāvīgi ignorēti un izstumti uz sociālās dzīves robežu Polijā, piebilst Moskal.
Eiropas Savienībā vidējais laiks no retu slimību gadījumā lietoto zāļu reģistrēšanas līdz atlīdzināšanai ir 30 mēneši. Polijā tikai ārkārtējos gadījumos gaidīšanas laiks bija 10 gadi. 18 gadi gaidīšanas Fabrija slimības gadījumā ir vienīgais šāds gadījums Polijā un līdz šim visilgākais!
18 gadu gaidīšana noteikti ir pārāk ilga, tas ir pacientu, cilvēku un pilsoņu tiesību pārkāpums - saka Moskal un, atbildot uz ziņām, kas traucē pacientus par atlīdzības procesa gaitu, viņš iesniedz veselības ministram apelāciju par Fabri slimības slimnieku ārstēšanu, saskaņā ar kuru viņi parakstīja vielmaiņas pediatrijas speciālisti, kardiologi, nefrologi un neirologi, kā arī parastie pilsoņi. Kopumā gandrīz 2,5 tūkstoši cilvēku, kuriem Fabry pacientu veselība un dzīve nav vienaldzīga.
- Mēs ļoti ceram un joprojām ļoti ticam, ka šoreiz būs savādāk. Diemžēl saņemtā informācija liecina, ka Veselības ministrija, kurai nav nekāda sakara ar pacientu veselību un dzīvību, notiekošajā sarunu procesā noraidīja viena no ražotājiem priekšlikumu, kurš paziņoja par savu vēlmi atrast līdzekļus, lai segtu Fabrija slimības ārstēšanas izmaksas savu portfeli. Neapgrūtināto Gošē slimības ārstēšanas programmas atlīdzināšanas budžeta ietvaros departaments varētu izveidot jaunu Fābri slimības ārstēšanas programmu. Šāds risinājums maksātājam būtu milzīgs ietaupījums un būtu izdevīgs visām pusēm, īpaši pacientiem, kuru veselībai un dzīvībai vajadzētu būt vispirms. Es uzskatu, ka šis lēmums nav galīgs, un ministrija, ņemot vērā pacientu dzīvi un veselību, to izskatīs vēlreiz, aicina Anna Moskal.
Pacientus ar Fabri slimību nevar redzēt, jo viņu slimība neparādās pēc izskata. Pretēji izplatītajam uzskatam, tas nav saistīts arī ar garīgu invaliditāti. Fabry pacienti izskatās kā ikviens cilvēks, bet viņu iekšējos orgānus katru dienu iznīcina organismā uzkrātie kaitīgie vielmaiņas produkti.
Tas viss tāpēc, ka trūkst viena no cilvēka organismā atrodamajiem 40 fermentiem - alfa-galaktozidāzes (alfa-GAL), kas noārda taukskābes. Cilvēki ar Fabrija slimību pārmanto gēna patoloģisko struktūru, kas ir atbildīga par šī enzīma ražošanu. Tās trūkums izraisa lipīdu uzkrāšanos daudzos audos un asinsvados, sabojājot piem. nieres, sirds vai smadzenes. Perifēro nervu darbības traucējumu dēļ šie pacienti dzīvo ar pastāvīgām sāpēm, kuras nevar mazināt nekādi pretsāpju līdzekļi.
- Neārstētiem pacientiem rodas nopietnas orgānu komplikācijas: nieru mazspēja (kas savukārt prasa dialīzi un nieru transplantāciju); nopietnas kardiovaskulāras komplikācijas, piemēram, miokarda infarkts, vārstuļu nepietiekamība, kreisā kambara hipertrofija; vai uz insultu - uzsver dr hab. n. med. Jolanta Sykuta - Cegielska, prof. IMiD, nacionālais konsultants vielmaiņas pediatrijas jomā, Polijas iedzimtu metabolisma defektu biedrības valdes priekšsēdētāja, Mātes un bērna institūta iedzimtu metabolisma un pediatrijas patoloģiju klīnikas vadītājs. - Tie pacienti, kuri tika ārstēti pietiekami agri, un Polijā mums ir šādi gadījumi, pateicoties labdarības ārstēšanas programmai, kas tiek veikta kā klīnisko pētījumu turpinājums, var normāli dzīvot, mācīties, strādāt un darboties sabiedrībā - piebilst profesors.
- Polijai ir paradokss un kauns, ka 21. gadsimtā pacientiem tik daudzus gadus tiek liegtas tiesības uz medicīnisko aprūpi, un slimība, kuru, pateicoties efektīvai ārstēšanai, varētu saukt par hronisku slimību, viņiem ir nāves sods - komentē neirologs, 6. zinātniskās un apmācības konferences dalībnieks. Polijas Neiroloģiskā biedrība, kuras laikā Fabrija slimības ģimeņu asociācija vāca parakstus par apelāciju veselības ministram ar lūgumu atlīdzināt fermentu aizstājterapiju.
Gandrīz 2,5 tūkstoši cilvēku parakstīja apelāciju, tostarp lielākās medicīnas iestādes, profesori un zinātnisko biedrību prezidenti: Polijas Sirds biedrība, Polijas Neiroloģijas biedrība, Polijas Nefroloģijas biedrība, Polijas iedzimtu metabolisma defektu biedrība, metaboliskās pediatrijas speciālisti, kardiologi, nefrologi, neirologi kā arī parastajiem pilsoņiem.
- Polijas Fabri slimības pacientu veselību ārstē ar budžeta slogu, finanšu plāniem un ierobežojumiem, kas ilgstoši bezgalīgi vairojas. Aplūkojot izmaksas, mūsu valsts lēmumu pieņēmēji aizmirst par netiešajām izmaksām, kas saistītas ar daudzu pamatslimības seku ārstēšanu, ar to saistīto medicīnisko procedūru izmaksām, piemēram, dialīzi, nepietiekamu orgānu transplantāciju, sirds operācijām vai pēcinsulta rehabilitācijas, pēcinfarkta rehabilitācijas vai sociālās aprūpes izmaksām, aicina Prof. Dr. hab. med. Michał Nowicki, Polijas Nefroloģijas biedrības pēcprezidents, Lodzas Medicīnas universitātes Nefroloģijas, hipertensioloģijas un nieru transplantoloģijas nodaļas vadītājs.
- Efektīva pacientu ar Fābri slimību ārstēšana varas iestādēm jāuztver ne tikai kā izmaksas valsts maksātājam, bet arī kā ieguldījums veselībā. Veicot šo ieguldījumu, jāņem vērā ietaupījumi, kas saistīti ar daudzu medicīnisko procedūru izmaksu samazināšanu, kas saistītas ar tipiskām slimības komplikācijām, kuras būs nepieciešamas pacientiem ar šo slimību, ja mēs neieviesīsim efektīvu cēloņsakarību, piebilst profesors Nowicki.
- Kopā ar citām sabiedrībām, kardioloģiju un neiroloģiju, Polijas Nefroloģijas biedrība strādā pie pozīcijas sagatavošanas par Fabrija slimības diagnostiku un ārstēšanu, kas pēc visu partneru apstiprinājuma tiks publicēta vēlāk šogad - uzsver profesors Novickis
- Mums jāatceras, ka starp nesen diagnosticētajiem pacientiem ir arī bērni, kuri zaudē iespēju uz nakti ierobežot slimības kaitīgo ietekmi uz veselību. Katra kompensācijas lēmuma gaidīšanas diena ir saistīta ar neiedomājamām ciešanām pacientiem un viņu ģimenēm un dažreiz ar nāvi - uzsver asociācijas prezidente Anna Moskal. - Pacientiem ar Fabri slimību vairs nav laika, viņi ir gaidījuši pietiekami ilgi, mirstot klusumā un ciešanās. Mēs esam pārliecināti, ka enzīmu aizstājterapija beidzot parādīsies kompensācijas sarakstā 2019. gada 1. jūlijā - viņš piebilst. Ja tas tā nav, mēs izmantosim savas tiesības piedalīties atlīdzināšanas procesā kā puse. 2019. gada 11. aprīlī Varšavas provinces administratīvā tiesa lēma par labu mums un atcēla veselības ministra lēmumus, atsakot mūsu asociācijai piedalīties kā pusei atlīdzināšanas procedūrā. Pēc tam, kad šis lēmums būs galīgs, mēs varēsim būt vēl tuvāk šim procesam, pārstāvot pacientu ar Fabri slimību intereses un skatoties uz lēmumu pieņēmēju rokām - komentē Moskal.
Par asociāciju
Fabrī slimības ģimeņu asociācija tika dibināta Vroclavā 2002. gadā pēc ārstu, kas nodarbojas ar šo slimību, un pacientu, kas ar to cieš, iniciatīvas. Pašlaik tajā ir aptuveni 70 biedru.
Asociācijas darbības galvenais mērķis ir popularizēt zināšanas par Fabrija slimību, uzlabot šo slimību skarto pacientu stāvokli, nodrošinot piekļuvi ārstēšanai atbilstoši pašreizējām medicīnas zināšanām un jebkādu palīdzību slimajiem un viņu ģimenēm.
